Neuromuskuläre und Motoneuron-Erkrankungen
Kontaktaufnahme: Studienteam unter 03641 9323488
Im Studienteam arbeiten Mandy Arnold und Cindy Höpfner als Studienschwestern, und Robert Steinbach, Annekathrin Rödiger, Anne Gunkel, Benjamin Ilse, Annika Voss und Monique Radscheidt als StudienärztInnen unter der Leitung von OA Dr. Grosskreutz. Die Studien finden begleitend zu der spezialambulanten Betreuung der Patienten in der Neuromuskuläre und Motoneuron-Erkrankungen des Startseite statt, die sich der umfassenden Diagnostik, Therapie und Betreuung der Patienten widmen. Wir führen derzeit klinische Studien bei den Krankheitsbildern Amyotrophe Lateralsklerose, Post-Polio-Erkrankung und Myasthenia gravis durch und wenden neue zugelassene und im begründeten Einzelfall Off-Label Therapien bei Patienten z.B. mit genetisch gesicherter 5q Spinaler Muskelatrophie und entzündlichen Neuromuskulären Erkrankungen durch.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
Amyotrophe Lateralsklerose ist eine schwerwiegende neurodegenerative Erkrankung. Betroffene nehmen eine langsam zunehmende Schwäche und Koordinationsstörung wahr, die sich im Mund und Schlundbereich, an den Armen oder an den Beinen zuerst zeigen kann. Diese breitet sich je nach Art der Erkrankung mit unterschiedlicher Geschwindigkeit, aber meist unaufhaltsam in den ganzen Körper aus, und führt zu erheblichen Einschränkungen und Hilfsbedürftigkeit der Betroffenen. Wenn die Atemmuskulatur mit betroffen ist, ist für ein Überleben zunehmend der Einsatz von Atemhilfen bis hin zur Vollbeatmung notwendig. Wahrscheinlich sind Fehler im Erbgut die Ursache für das vorzeitige Absterben der Motoneurone. Diese steuern die Skelettmuskulatur und erleiden bei ALS einen beschleunigten Alterungsprozess. Bis heute gibt es nur ein schwach wirksames Medikament namens Riluzol, das den Krankheitsverlauf etwas verzögert.
Daher beteiligt sich die Klinik für Neurologie an der Grundlagenforschung zu den Ursachen der Erkrankung, der Erforschung von sicheren Krankheitszeichen, die eine eindeutige Aussage über das Vorliegen und den Schweregrad der Erkrankung ermöglichen, und an klinischen Prüfungen von neuen Arzneimitteln, die in Zukunft ALS besser behandeln könnten (siehe klinische Prüfungen). Im Rahmen der Betreuung in unserer Ambulanz bieten wir unseren Patienten die Teilnahme an allen Forschungsbereichen an. Dies kann z.B. in Form von zusätzlichen Fragebögen, zusätzlichen Blutabnahmen, verlängerten Untersuchungen im MRT, Nervenmessung und eine größere Menge Nervenwasser bei ohnehin notwendigen Nervenwasserentnahmen erfolgen (siehe Beobachtungsstudien).
Klinische Prüfungen zur Wirksamkeit von Medikamenten / Maßnahmen bei ALS
LIPCAL-ALS (hochkalorisch Fettlösung vs. Placebo)
Rekrutierung aktuell möglich
In dieser placebo-kontrollierten multizentrischen randomisierten ALS-Therapiestudie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer fett- und kalorienreichen Nahrungsergänzung auf den Verlauf der ALS-Erkrankung untersucht. Die Studie wird unter der Führung der Universität Ulm in mehreren ALS-Zentren/Ambulanzen in Deutschland durchgeführt. Gewichtsverlust ist ein häufiges Symptom und ein ungünstiger prognostischer Faktor für den Krankheitsverlauf. Experimentelle Studien habe positive Effekte auf den Krankheitsverlauf durch erhöhte Fettzufuhr gezeigt, was jetzt in dieser klinischen Studie an ALS-Patienten prospektiv und placebo-kontrolliert untersucht werden soll. Wesentliche Einschlusskriterien sind bei ALS-Patienten eine Krankheitsdauer <36 Monate seit Erstsymptom, eine Vitalkapazität >50% in der Lungenfunktion, Riluzoleinnahme, keine PEG oder Tracheostomie. Die Studiendauer beträgt über 18 Monate für jeden Patienten/in und umfasst initial vierteljährliche, dann halbjährliche Visiten und zusätzliche Telefonkontakte.
Ras-ALS (Rasagilin vs. Placebo)
Rekrutierung abgeschlossen
In dieser placebo-kontrollierten multizentrischen randomisierten ALS-Therapiestudie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Rasagilin als Add-on zur Standardtherapie mit Riluzol unter Leitung der Universität Ulm neben vielen ALS-Zentren/Ambulanzen in Deutschland auch in Jena durchgeführt. Diese Medikament zeigte bei der Parkinsonkrankheit eine verlangsamte Krankheitsprogression, so dass aufgrund der Gemeinsamkeiten in den Grundmechanismen der Parkinson- und ALS-Erkrankung die Hypothese aufgestellt wurde, dass Rasagilin auch bei der ALS neuroprotektive Eigenschaften aufweisen kann, was in dieser klinischen Studie überprüft wird. Patienten nehmen das Studienmedikament über 18 Monate ein und werden regelmäßig klinisch evaluiert. Die Studie wird durch finanzielle Mittel der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) sowie Zuwendungen des forschenden Arzneimittelunternehmens TEVA unterstützt.
NOG112264 (intravenöses Ozanezumab vs. Placebo)
Studie abgeschlossen
In dieser internationalen Studie wird Ozanezumab untersucht, ein gentechnisch hergestellter Antikörper gegen das körpereigene Protein „Nogo-A“, das die Nervenaussprossung im menschlichen Organismus hemmt und somit einen wichtigen Kompensationsmechanismus bei der ALS behindert. Durch die Gabe des Antikörpers sollen die Anpassungsprozesse verbessert und dadurch das Voranschreiten der ALS-Erkrankung gemildert werden. Dazu erfolgten 14-tägige Infusionen über einen Zeitraum von 12 Monaten. Diese Studie ist in Deutschland zwar sehr schnell abgeschlossen worden, in anderen Ländern aber erst später, so dass bislang leider noch keine Ergebnisse bekannt sind und auf die abschließende Auswertung gewartet werden muss.
Beobachtungsstudien zu Verbesserung der Diagnostik und Monitoring bei ALS
JENALS
Querschnitts-Studie zur Analyse von Biomarkern bei Motoneuronerkrankungen. Dabei wird einmalig eine detaillierte Untersuchung der klinischen Symptomatik zusammen mit neuropsychologischen Fragebögen, Nervenmessungen, MRT-Untersuchung und Nervenwasser-Spezialuntersuchungen durchgeführt um bestimmte Krankheitsmarker zu identifizieren.
PYRAMID (PhenotYpe Research in ALS ModIfier Discovery)
Verlaufs-Studie zur Krankheitsklassifikation und Untersuchung krankheitsmodifizierender Parameter zwischen rasch und langsam progredienten ALS-Patienten. Dabei werden die Untersuchungen der JENALS-Studie in 3 bis 6 monatlichen Abständen über eine Zeitdauer bis zu 2 Jahren wiederholt.
JERN (Jenaer ERNährungsstudie)
Untersuchung des Fettstoffwechsels von ALS-Patienten in Abhängigkeit der Ernährungs-gewohnheiten. Dabei werden über eine Woche die genaue Nahrungsmittelzufuhr bei ALS-Patienten dokumentiert und wiederholt entsprechende Blutproben analysiert.
SOPHIA (Standardization OPtimization and Harmonization In ALS)
Internationales Netzwerk mit Ringversuchen zur Qualitätssicherung, bei der alle 6 Monate verschiedene Biomarker einschließlich MRT-Untersuchungen untersucht werden.
ONWEBDUALS
Prospektive epidemiologische Studie mit einmaliger ausführlicher Klassifikation der ALS-Patienten im Rahmen internationaler Partner.
Post-Polio-Syndrom
Klinische Prüfungen zur Wirksamkeit von Medikamenten
IG1104 (intravenöse Immunglobuline vs. Placebo)
Rekrutierung aktuell möglich
In dieser internationalen Studie wird placobo-kontrolliert, randomisiert die Wirksamkeit und Verträglichkeit von intravenösen Immunglobulinen (Flebogamma 5%) bei Patienten mit Post-Polio-Syndrom untersucht. Da begleitende Entzündungsprozesse in der Ausbildung des Post-Polio-Syndroms eine Rolle spielen sollen, wird der immun-modulatorische Effekt der Immunglobuline als möglicher Angriffspunkt der Erkrankung gesehen. Primärer Endpunkt der Studie ist die Verbesserung der Gehstrecke über einen Zeitraum von 2min, so dass als wesentliches Einschlußkriterium bei den Post-Polio-Patienten eine erhaltene Gehfähigkeit mit Hilfsmitteln Voraussetzung ist. Im Rahmen der Studie erfolgen IVIG-Infusionen an zwei aufeinanderfolgenden Tagen alle 4 Wochen über einen Zeitraum von 12 Monaten und eine 6-monatige Nachbeobachtungsphase. Diese Studie wird von Grifols initiiert und finanziert.
Myasthenia Gravis
Klinische Prüfungen zur Wirksamkeit von Medikamenten
Rekrutierung abgeschlossen
Grifols GTI1408
EU-CTR - EU Clinical Trials Register 2014-003997-18
Multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte, doppelblinde Phase II-Studie mit humanen Immunglobulin Gammunex 10% versus Placebo bei der Behandlung von Patienten mit moderater-schwerer, generalisierter, Myasthenia gravis als Standard-of-Care-Therapie Pat. mit generalisierter Myasthenia gravis, Ach-Rez.-AK positiv, moderate-schwere Symptomatik (QMG > 10)
Behandlung: IVIG vs. Placebo als Infusionstherapie alle 3 Wochen über 24 Wochen.
Zu Beachten: Keine Änderung der immunsuppressiven und/oder Kortikosteroid-Therapie während der Studie. Keine Änderung der Acetycholinesterase-Hemmer-Dosierung während der Studie.
Beginn: Dezember 2016