Klinische Studien

2023

A-Zentrum

DFG-Projekte zu GMPPA/GMPPB (AAMR-Syndrom), REEP1 (SPG31)

TreatHSP-Net: Metabolomische Untersuchungen zu ausgewählten Mausmodellen für die hereditäre spastische Paraplegie (HSP) / untersuchte Krankheit: ICD-10 G11.4 / ORPHA:685 Hereditäre spastische Paraplegie

Funktionelle Analyse der FAM134-Gen-Familie und Pathophysiologie der FAM134B-abhängigen sensorischen und autonomen Neuropathie Typ 2 / untersuchte Krankheit: ICD-10 G60.8 / ORPHA:970 autonome herditäre sensorische Neuropathie Typ 2

ChromoSomics - Database: Sammlung und Charakterisierung von Fällen mit kleinen überzähligen Markerchromosomen zum Zweck einer Genoptyp-Phänotyp-Korrelation / untersuchte Krankheit: ORPHA:68335 seltene Chromosomenanomalie

Seltene Infektionen

NCT02979951 Fosfomycin i.v. for Treatment of Severely Infected Patients (FORTRESS)

NCT02735707 Randomized, Embedded, Multifactorial Adaptive Platform Trial for Community-Acquired Pneumonia (REMAP-CAP)

NCT02637583 Sequential Versus Simultaneous Pneumococcal Vaccination in Elderly: Immunological Memory and Antibody Levels

NCT02753608 Early Detection of Ventilator-associated Pneumonia (VAP) (cheqVAP)

Seltene hämatologische/hämostaseologische Erkrankungen

NCT01949129 Allogeneic Stem Cell Transplantation for Children and Adolescents With Acute Lymphoblastic Leukaemia / untersuchte Krankheit: ICD-10 C91.0 / ORPHA:513 akute lymphoblastische Leukämie / Registrierdatum: 24.09.2013

NCT03393975 A Study of BAX 930 in Children, Teenagers, and Adults Born With Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) / untersuchte Krankheit: ICD-10 M31.1 / ORPHA:54057 thrombotische thrombozytopenische Purpura / Registrierdatum: 09.01.2018

NCT04683003 A Study of TAK-755 in Participants With Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura / untersuchte Krankheit: ICD-10 M31.1 / ORPHA:93583 kongenitale thrombotisch-thrombozytopenische Purpura / Registrierdatum: 24.12.2020

Seltene (neuro-)metabolische Erkrankungen

DRKS00012699 Longitudinale Datensammlung zum Krankheitsverlauf von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie: Die SMArtCARE Datenbank / untersuchte Krankheit: ICD-10 G12.0 / ORPHA:83330 proximale Spinale Muskelatrophie Typ 1 / Registrierdatum: 09.08.2018

Seltene Enzphalopathien

CONNECT-GENERATE Nationaler Forschungsverbund zur Erklärung, Kategorisierung und Behandlung autoimmuner Hirnentzündungen (Enzephalitiden) und verwandter Erkrankungen / untersuchte Krankheiten: ICD-10 G60.8 / ORPHA:83467 Morvan-Syndrom; G25.8 / ORPHA:3198 Stiff-person-Spektrum-Erkrankungen; ORPHA:163892 Limbische Enzephalitis; ORPHA:98253 post-infektiöse Enzephalitis

DRKS00017497 Multizentrische, randomisierte, kontrollierte und doppelblinde Studie zur Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Bortezomib bei Patienten mit schwerer autoimmuner Enzephalitis / untersuchte Krankheit: G04 - Enzephalitis, Myelitis und Enzephalomyelitis; ORPHA: 622014 autoimmune Enzephalitis

Seltene periphere Nervenerkrankungen

DRKS00033340 Nachuntersuchung von kindlichen Fazialparesen / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA: 2809 Fazialparese / Registerdatum 09.01.2024

DRKS00014860 Oberflächen-Elektrostimulation zur Behandlung der Denervierung des M. zygomaticus / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 08.06.2018

DRKS00022309 Gesichtslähmung: Aktuelle Protokolle für die Diagnose, Behandlung und Nachsorge der Patienten in Deutschland und Österreich / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / OPRHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 29.06.2020

DRKS00022490 Untersuchung eines neuen therapeutischen Ansatzes zur Behandlung der Symptome der zervikalen Dystonie (ZD) durch elektrische Stimulation / untersuchte Krankheit:ICD-10 G24.3 / ORPHA:1866 Dystonie / Registrierdatum: 22.07.2020

DRKS00024499 Bewertung der therapeutischen Wirkungen der Oberflächen-Elektrostimulation bei Patienten, die an Blepharospasmus leiden / untersuchte Krankheit: ICD-10 24.5 / ORPHA:1866 Dystonie / Registrierdatum: 18.02.2021

DRKS00024595 Bewertung der therapeutischen Wirkungen der Oberflächen-Elektrostimulation bei Patienten, die an zervikaler Dystonie leiden / untersuchte Krankheit: ICD-10 24.3 / ORPHA:1866 Dystonie / Registrierdatum: 01.03.2021

DRKS00026940 Verbesserung des Schweregrades von peripheren Fazialisparesen durch Oberflächenelektrostimulation quantifiziert mit etablierten und euklidischen Ratings /untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA 306527 Fazialisparese, herditäre isolierte kongenitale / Registerdatum: 28.10.2021

EudraCT 2019-003448-58 A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo controlled, Parallel-group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Oral Atogepant for the Prophylaxis of Migraine in Participants with Episodic Migraine Who Have Previously Failed 2 to 4 Classes of Oral Prophylactic Treatments (ELEVATE)

EudraCT 2021-005239 A Phase 4 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rimegepant in Episodic Migraine Prevention with Multiple Dosing Regimens

EudraCT 2021-003049-40 Interventional, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled study of add-on eptinezumab treatment to brief educational intervention for the preventive treatment of migraine in patients with dual diagnosis of migraine and medication overuse headache

DRKS00025964 Prävention des Medikamentenübergebrauchs (MO) und des Kopfschmerzes durch Medikamentenübergebrauch (MOH): Eine randomisierte, kontrollierte, parallele, multizentrische, prospektive Studie unter Verwendung einer mobilen Software / untersuchte Krankheit: G44.4 / Registerdatum: 04.08.2021.

Seltene Herz- und Lungenkrankheiten

DRKS00025265 Einfluss der VA-ECMO in Kombination mit einem extrakorporalen Zytokin-Hämo-Adsorber auf kritisch kranke Patienten im kardiogenem Schock – eine prospektive, monozentrische, randomisiert-kontrollierte, verblindete klinische Studie / untersuchte Krankheit: ICD-10 R57.0 / ORPHA:97292 kardiogener Schock / Registrierdatum: 12.05.2021

NCT04298723 Comparison of LAA-Closure vs Oral Anticoagulation in Patients With NVAF and Status Post Intracranial Bleeding / untersuchte Krankheit: ICD-10 I48.9 / ORPHA:334 familiäres Vorhofflimmern / Registrierdatum: 06.03.2020

DRKS00024529 Pilotstudie zur Machbarkeit und Akzeptanz abdomineller MRT mit modernen Sequenzen bei Patienten mit Mukoviszidose / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose / Registrierdatum: 15.02.2021
NCT05012306: Covid-19 Antibody Responses in Cystic Fibrosi (CAR-CF) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose / Registrierdatum: 19.08.2021

NCT03237494 TRAMmoniTTR Study Genetic Screening of an At-risk Population for hATTR and Monitoring of TTR Positive Subjects (TRAMmoniTTR) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E85.4 / ORPHA:85451 ATTR-Kardiomyopathie / Registrierdatum: 02.08.2017

EudraCT 2021-004550-33 Immunogenicity and reactogenicity following a booster dose of COVID-19 mRNA vaccine (Pfizer-BioNtech) and two adjuvanted sub-unit vaccines (SP/GSK) administered in adults who received 2 doses of Pf...

EudraCt 2021-000713-17 A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Long-term Safety and Efficacy of VX-121 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis

EudraCT2021-000190-81 A prospective multicenter placebo-controlled trial to study the efficacy and safety of Tiotropium in preventing severe asthma exacerbations in partial and uncontrolled preschool asthma. TIPP-Study Eine prospektive, placebokontrollierte multizentrische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tiotropium bei der Vorbeugung von schweren Asthma-Exazerbationen bei teil- und unkontrolliertem Asthma im Vorschulalter. TIPP Studie

EudraCT 2021-000712-13 A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-121 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Heterozygous for F508del and a Minimal Function Mutation (F/MF)

Seltene Bindegewebskrankheiten

EudraCT 2021-002622-24 A randomized, parallel-group, double-blind, placebo-controlled, multicenter trial to investigate the efficacy and safety of subcutaneously administered secukinumab in patients with new-onset og giant cell arteritis (GCA) who are in clinical remission and eligible for treatment with glucocorticoid-monotherapy (GigAINt)

EudraCT 2019-003407-35 A multicenter, randomizes, doubleblind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficiacy and safety of dapirolizumab pegol in study participants with moderately to severely active systemic Lupus erythematosus.

1366-0031 A phase II, randomised, placebo-controlled, double-blind, parallel-group, efficacy and safety study of at least 48 weeks of oral BI 685509 treatment in adults with early early progressive diffuse cutaneous systemic sclerosis Metro 2022: Multicentric Evaluation of a Patient-based Self-referral using an Online Questionnaire

Investigator Initiated Trial/collaboration with Münster University Hospital (Institute for Musculoskeletal Medicine IMM)

Seltene (angeborene) Fehlbildungen)

NCT03819192 Vorhersage der früh einsetzenden neonatalen Sepsis (EONS) bei Schwangeren mit vorzeitigem Membranbruch (PPROM) durch vaginale Mikrobiomanalyse - eine Pilotstudie / untersuchte Krankheit: ICD-10 P36.0 – 36.5, 36.8 und 36.9 / ORPHA:90051 Sepsis bei Frühgeborenen / Registrierdatum: 28.01.2019

Neuromuskuläres Zentrum

NFL Forschungsprojekt Neurofilament Light Chain bei der Amyotrophen Lateralsklerose (Charite Berlin)

Digit-SMA Digitale Erfassung der ambulanten Versorgung mit einer SMA-Medikation bei adulter 5q-SMA (SMA-Anwendungsstudie) (AmbulanzPartner)

EUDRA-CT 2019-003797 APL2-ALS-206: doppelverblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase 2-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Amyotropher Lateralsklerose (Apellis Pharmaceuticals, Inc.)

EUDRA-CT 2020-004040-29 Courage-ALS: Eine doppelverblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase 3-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Reldesemtiv bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (Cytokinetics, MD)

EUDRA-CT 2013-004503-39 IG1104: Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von intravenösem (humanem) Flebogamma® 5% DIF von Immunglobulin bei Patienten mit Post-Polio-Syndrom (GRIFOLS)

EUDRA-CT 2019-000968-18 MG0003: Eine Phase 3, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Rozanolixozumab bei erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (PAREXEL)

EUDRA-CT 2020-003230-20 MG0007: Erweiterungsstudie zur langfristigen Sicherheit, Tolerabilität und Wirksamkeit von Rozanolixozumab bei erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (PAREXEL)

EUDRA-CT 2019-004256-11 MT-1186-A02: Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Edaravone bei ALS (Mitsubishi Tanabe Pharma DevelopmentAmerica, Inc.)

EUDRA-CT 2021-003900-42 MT-1186-A04 Eine Phase 3b, multizentrische, randomisierte, doppel-blinde Verlängerungsstudie zur Evaluation der kontinuierlichen Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Edaravone für zusätzliche 48 Wochen folgende der Studie MT-118.

EUDRA-CT 2022-002348-33 PHOENIX-ALS Open Label Extension (A35-011): Eine Phase 3b, open-lable-extension Studie zur Evaluation der Sicherheit und Tolerabilität von AMX0035 bis zu 108 Wochen bei Patienten mit ALS nach Abschluss der A35-004-Studie

EUDRA-CT 2022-002348-33 PHOENIX-ALS Eine doppelverblindete, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase 3-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von AMX0035 bei Amyotropher Lateralsklerose (Amylyx Pharmaceuticals Inc.) inklusive anschließender open-label-extension Studie

EUDRA-CT 2017-003676-30 ROCK-ALS Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des ROCK-Inhibitors Fasudil bei Patienten mit ALS

EUDRA-CT 2018-002722-22 TUDCA-ALS Sicherheit und Wirksamkeit von Tauroursodesoxycholsäure (TUDCA) als Zusatzbehandlung bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (Humanitas Mirasole S.p.A.)

EUDRA-CT 2021-005611-31 DAZ-ALS (CORT113176-652) eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase 2 Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CORT113176 (Dazucorilant) bei Patienten mit amyotropher
Lateralsklerose

EUDRA-CT 2021-006511-29 CARDINALS eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase 2-Parallel Studie zur Bewertung Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit, PK und Biomarker Wirkungen von PTC857 bei erwachsenen Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (PTC Therapeutics, inc.)

EUDRA-CT 2020-003272-41 NIMBLE Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie aus Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit symptomatischer, generalisierter Myasthenia Gravis (Regeneron Pharmaceuticals, Inc.)

2022

A-Zentrum

DFG-Projektnummer 504986145 Untersuchungen zur Pathophysiologie GMPPA- und GMPPB-assoziierter Erkrankungen / seit 2022

DFG-Projektnummer 431954759 Untersuchungen zur Pathogenese von REEP1- und REEP2-assoziierten Axonopathien / seit 2020

DFG -Projektnummer 323732846 Die Rolle von AP-5 für das endolysosomale System, Autophagie und Lysosomen Recycling / seit 2017

ChromoSomics - Database Sammlung und Charakterisierung von Fällen mit kleinen überzähligen Markerchromosomen zum Zweck einer Genoptyp-Phänotyp-Korrelation / untersuchte Krankheit: ORPHA:68335 seltene Chromosomenanomalie

Seltene Infektionen

Seltene hämatologische/hämostaseologische Erkrankungen

NCT05304377 A Phase 1a/1b Study of ELVN-001 for the Treatment Chronic Myeloid Leukemia (CML) / ICD-10 C92.1 / ORPHA:521 chronische myeloische Leukämie / Registrierdatum: 31.03.2022

NCT04188639 Emicizumab in Acquired Hemophilia A / untersuchte Krankheit: ICD-10 D68.4 / ORPHA:599840 erworbene Hämophilie A / Registrierdatum: 06.12.2019

Seltene (neuro-)metabolische Erkrankungen

NCT03651245 European Alpha-Mannosidosis Participant (EUMAP) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E77.1 / ORPHA:61 Alpha-Mannosidose / Registrierdatum: 29.08.2018, Abschlussdatum: 30.05.2022

Seltene Enzphalopathien

DFG-Projektnummer 415914819 Pathophysiologie autoimmuner Enzephalitiden – SYNABS / seit 2019

DRKS00017497 GENERATE BOOST Multizentrische, randomisierte, kontrollierte und doppelblinde Studie zur Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Bortezomib bei Patienten mit schwerer autoimmuner Enzephalitis / untersuchte Krankheit: G04 - Enzephalitis, Myelitis und Enzephalomyelitis; ORPHA: 622014 autoimmune Enzephalitis

DFG-Projektnummer 5433020 Entwicklung therapeutischer Strategien für das Rett Syndrom / seit 2004

Seltene periphere Nervenerkrankungen

DRKS00028114 Intraoperative Tumordiagnostik bei Kopf-Hals-Tumoren mit einer Raman-Sonde / untersuchte Krankheiten: ICD-10 C10.8 / ORPHA:500478 Plattenepithelkarzinom des Oropharynx, ICD-10 C32.8 / ORPHA:494550 Plattenepithelkarzinom des Larynx / Registrierdatum: 10.11.2022

NCT05386550 Phase III Xevinapant (Debio 1143) and Radiotherapy in Resected LA SCCHN, High Risk, Cisplatin-ineligible Participants (XRAY VISION) / untersuchte Krankheit: ICD-10 ICD-10 C10.8 / ORPHA:500478 Plattenepithelkarzinom des Oropharynx, ICD-10 C32.8 / ORPHA:494550 Plattenepithelkarzinom des Larynx / Registrierdatum: 23.05.2022

DRKS00014860: Oberflächen-Elektrostimulation zur Behandlung der Denervierung des M. zygomaticus / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 08.06.2018

Seltene Herz- und Lungenkrankheiten

NCT05274269 Evaluation of Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) in Cystic Fibrosis Subjects Without an F508del Mutation / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose / Registrierdatum: 10.03.2022

NCT04193046 A Study for the Identification of Biomarker Signatures for Early Detection of Pulmonary Hypertension (PH) (CIPHER) / untersuchte Krankheit: ORPHA:182090 Pulmonale artierielle Hypertonie / Registrierdatum: 10.12.2019, Abschlussdatum: 18.02.2022

NCT05033080 A Phase 3 Study of VX-121 Combination Therapy in Participants With Cystic Fibrosis (CF) Heterozygous for F508del and a Minimal Function Mutation (F/MF) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose / Registrierdatum: 02.09.2021

NCT05012306 Covid-19 Antibody Responses in Cystic Fibrosis (CAR-CF) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose / Registrierdatum: 19.08.2021

NCT04966234 A New Posaconazole Dosing Regimen for Paediatric Patients With Cystic Fibrosis and Aspergillus Infection (cASPerCF) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose und ICD-10 B44.0, B44.1, B44.2, B44.7, B44.8, B44.9 / ORPHA:1163 Aspergillose / Registrierdatum: 19.07.2021

Seltene Bindegewebskrankheiten

Seltene (angeborene) Fehlbildungen)

NCT05345561 A prospective, natural history study to assess the occurrence of HPA-1a alloimmunization in women identified at higher risk for Fetal and Neonatal Alloimmune Thrombocytopenia (FNAIT) / untersuchte Krankheit: ICD-10 P61.0 / ORPHA:853 Alloimmunthrombozytopenie, fetale und neonatale/ Registrierdatum: 14.03.2022

2021

A-Zentrum

Seltene Infektionen

DRKS00015505 Clusterrandomisierte Studie zur Untersuchung registerbasierter Rückmeldungen an Behandler und zur Verbesserung der Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen / untersuchte Krankheit: ORPHA:104012 chronisch entzündliche Darmerkrankung / Registrierdatum: 22.01.2019

Seltene hämatologische/hämostaseologische Erkrankungen

NCT04188639 Emicizumab in Acquired Hemophilia A / untersuchte Krankheit: ICD-10 D68.4 / ORPHA:599840 erworbene Hämophilie A / Registrierdatum: 06.12.2019

Seltene (neuro-)metabolische Erkrankungen

NCT03651245 European Alpha-Mannosidosis Participant (EUMAP) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E77.1 / ORPHA:61 Alpha-Mannosidose / Registrierdatum: 29.08.2018, Abschlussdatum: 30.05.2022

Seltene Enzphalopathien

Seltene periphere Nervenerkrankungen

DRKS00014860 Oberflächen-Elektrostimulation zur Behandlung der Denervierung des M. zygomaticus / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 08.06.2018

DRKS00015019 Bewertung der Genesung des denervierten M. zygomaticus / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 31.07.2018

DRKS00015015 Bewertung der Reaktion des Zielmuskels auf die direkte Elektrostimulation und/oder auf die Elektrostimulation des innervierenden Abschnitts des Gesichtsnervs bei Patienten mit Gesichtslähmung / untersuchte Krankheit: ICD-10 G51.0 / ORPHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 28.06.2018

DRKS00019992 Verwendung von Elektrostimulation zur Korrektur der Wirkung einer aberranten Reinnervation des Gesichts: eine vorläufige Studie / untersuchte Krankheit: ICD- 10 G51.0 / ORPHA:2809 Fazialisparese / Registrierdatum: 19.02.2020

Seltene Herz- und Lungenkrankheiten

NCT05012306 Covid-19 Antibody Responses in Cystic Fibrosis (CAR-CF) / untersuchte Krankheit: ICD-10 E84.0, E84.1, E84.8 / ORPHA:586 zystische Fibrose / Registrierdatum: 19.08.2021

Seltene Bindegewebskrankheiten

EudraCT 2014-003162-25 Placebo-controlled Study of Mepolizumab in the Treatment of Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis in Subjects Receiving Standard-of-care Therapy EudraCT 2016-000625-39: A Multicentre, Randomised, Double-blind, Placebo-Controlled Phase 3 Extension Study to Characterise the Long-term Safety and Tolerability of Anifrolumab in Adult Subjects with Active Systemic Lupus Erythematosu

EudraCT 2016-000625-39 A Multicentre, Randomised, Double-blind, Placebo-Controlled Phase 3 Extension Study to Characterise the Long-term Safety and Tolerability of Anifrolumab in Adult Subjects with Active Systemic Lupus Erythematosus